- Ataluren
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Strukturformel 
Allgemeines Freiname Ataluren Andere Namen - 3-[5-(2-Fluor-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoesäure (IUPAC)
- PTC-124
Summenformel C15H9FN2O3 CAS-Nummer 775304-57-9 PubChem 11219835 Eigenschaften Molare Masse 284,24 g·mol−1 Sicherheitshinweise EU-Gefahrstoffkennzeichnung [1] Keine Einstufung verfügbarR- und S-Sätze R: siehe oben S: siehe oben Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen. Ataluren ist ein experimenteller Wirkstoff, der bei Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus vermitteln soll.
Die Substanz ist eine Entwicklung der Firma PTC Therapeutics, South Plainfield (New Jersey, USA). Sie wird als Arzneistoff gegen cystische Fibrose (CF) und Duchenne-Muskeldystrophie ins Auge gefasst und kann oral verabreicht werden.
Für beide Indikationen ist die Substanz seitens der Europäischen Kommission als Orphan Drug im Gemeinschaftsregister der EU eingetragen.[2][3]
Als möglicher Wirkungsmechanismus wird angeführt, dass durch Ataluren die bei cystischer Fibrose fehlende Expression des CFTR-Proteins wieder hergestellt und damit der krankhaft eingeschränkte Wasser- und Chloridionentransport aus Epithelzellen wieder normalisiert wird.[4] Damit einher geht die Verflüssigung der bei cystischer Fibrose krankhaft zähflüssigen Körpersekrete. Einen vergleichbaren Wirkungsmechanismus in dieser Indikation weist auch das Antibiotikum Gentamicin auf, gegenüber diesem soll Ataluren aber weniger unerwünschte Wirkungen haben und kann auch oral (anstatt wie Gentamicin inhalativ) verabreicht werden.
Im Tierversuch regte Ataluren in den Muskelzellen von Mäusen die Bildung des Proteins Dystrophin an, dessen Fehlen für die Muskelschwäche verantwortlich gemacht wird. Deswegen soll die Substanz auch zur Behandlung der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne entwickelt werden.[5][6]
Die Plasmahalbwertszeit von Ataluren beträgt 3-6h. [7]
Einzelnachweise
- ↑ In Bezug auf ihre Gefährlichkeit wurde die Substanz von der EU noch nicht eingestuft, eine verlässliche und zitierfähige Quelle hierzu wurde noch nicht gefunden.
- ↑ Eintrag EU/3/05/277 im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs.
- ↑ Eintrag EU/3/05/278 im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs.
- ↑ EMEA/COMP/123054/2005 Rev.3, Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur, 3. Juli 2007.
- ↑ EMEA/COMP/122996/2005 Rev.2 Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur, 3. Juli 2007.
- ↑ Welch, E.M. et al. (2007): PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. In: Nature. 447: 87–91. PMID 17450125 doi:10.1038/nature05756.
- ↑ "The Journal of Clinical Pharmacology,2007:47;430-444
Weblinks
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