Orphan Disease

Orphan Disease

Als seltene Krankheiten (auch orphan disease; engl. orphan „Waise“, disease „Krankheit“) bezeichnet man Krankheiten, die so selten auftreten, dass sie in einer Praxis eines Allgemeinmediziners in der Regel höchstens einmal pro Jahr vorkommen. Seltene Krankheiten sind oft lebensbedrohliche oder chronisch einschränkende Erkrankungen, die einer speziellen Behandlung bedürfen.

In der Regel ist es für die pharmazeutische Industrie wirtschaftlich uninteressant, Arzneimittel gegen sie zu entwickeln. Aus diesem Grund wurden von verschiedenen Staaten Verordnungen und Gesetze erlassen, um die Behandlung dieser Krankheiten zu fördern. Zunächst erließ die USA den Orphan Drug Act. Im April 2000 wurde von der EU in Europa die Verordnung über Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden in Kraft gesetzt, auch andere Länder folgten. Viele seltene Erkrankungen werden durch einen Gendefekt verursacht.

Inhaltsverzeichnis

Kriterien

Je nach Land gelten verschiedene Kriterien für die Einordnung als seltene Krankheit.

Region absolut relativ
EU weniger als 228.000 Patienten pro Jahr weniger als 5 pro 10.000 Einwohner[1]
USA weniger als 200.000 Patienten pro Jahr weniger als 7,5 pro 10.000 Einwohner[2]
Japan weniger als 50.000 Patienten pro Jahr weniger als 4 pro 10.000 Einwohner
Australien weniger als 2.000 Patienten pro Jahr weniger als rund 1 pro 10.000 Einwohner

Pharmazeutische Unternehmen, die zur Behandlung seltener Krankheiten neue Arzneimittel entwickeln, sogenannte Orphan-Arzneimittel (engl.: orphan medicinal product), erhalten Erleichterungen für deren Zulassung und Vermarktung.

Das Nationale Netzwerk seltener Krankheiten hat im Oktober 2006 bekannt gegeben, dass derzeit rund 17.000 genetisch bedingte seltene Krankheiten bekannt sind. (Quelle: Apotheken Umschau, 11/2006)

In der EU sind zwischen 27 und 36 Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen.

Krankheiten

Beispiele für seltene Krankheiten sind:

Quellen

  1. Europäische Kommission, Generaldirektion Gesundheit und Verbraucherschutz http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_diseases_de.htm
  2. US-Orphan-Drug-act: http://ord.aspensys.com/asp/diseases/diseases.asp

Siehe auch:

Weblinks

Literatur

  • Peter Biro, Dierk Vagts, Uta Schultz: Anästhesie bei seltenen Erkrankungen
  • Regine Witkowski, Otto Prokop, Eva Ullrich, W. Staude: Lexikon der Syndrome und Fehlbildungen. Ursachen, Genetik und Risiken

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