Efficacy

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Therapeutische Wirksamkeit oder Medizinische Wirksamkeit bezeichnet die Fähigkeit einer therapeutischen Maßnahme, den Verlauf einer Krankheit gezielt positiv zu beeinflussen.

Fachsprachlich wird zwischen der Wirksamkeit unter idealen Bedingungen (z. B. bei definierten Zielgruppen in einem optimierten medizinischen Umfeld, englisch efficacy) und der "Alltagswirksamkeit" in einem "realen" Umfeld (z. B. bei erweiterten Indikationen, inhomogenen Zielgruppen, in einem medizinischen Umfeld mit geringeren Ressourcen, englisch effectiveness, outcome) unterschieden. Nicht einheitlich und nicht immer klar abgegrenzt werden auch die Begriffe "klinische Wirksamkeit" oder "klinische Effektivität" benutzt.

In der Medizin erschweren die Möglichkeiten der Spontanheilung und der Placeboeffekt den zweifelsfreien Nachweis der Wirksamkeit von Therapiemaßnahmen. Je schwerer die Krankheit, desto geringer ist allerdings der Placeboeffekt und desto leichter ist die Wirksamkeit nachweisbar. Auch gibt es individuelle Unterschiede. Was bei einem Menschen hilft, hilft bei einem anderen möglicherweise nicht.

Elementare Grundlagen

In den Naturwissenschaften testet man die Gültigkeit von Hypothesen (Arbeitsannahmen) über ihre Falsifizierbarkeit. Insbesondere wird immer wieder die Verknüpfung von Ursache und Wirkung überprüft. In der Medizin wird der zweifelsfreie Nachweis der Wirksamkeit von getroffenen Maßnahmen durch mehrere Tatsachen, vor allem durch subjektive (personengebundene) Einflüsse erschwert. Am deutlichsten zeigt sich dies am Placeboeffekt, der bei Wirksamkeitsklärungen die Durchführung sogenannter doppelblinder Studien erforderlich macht.

Grenzen

Aufgrund der hohen Komplexität des Gesamtsystems „einzelner Mensch“ stößt in der Medizin das naturwissenschaftliche Paradigma der Trennung von Ursache und Wirkung an Grenzen, da nicht alle Einflussgrößen in Zahlen ausgedrückt (parametrisiert) werden können, um so einer statistischen Analyse zugänglich zu werden. Oft bereitet schon eine zweifelsfreie Krankheitsdiagnose größere Schwierigkeiten.

Trotz der zahlreichen Probleme hat die Anwendung der naturwissenschaftlichen Methode in der Medizin zu einer großen Erweiterung der medizinischen Kenntnisse und der Therapiemöglichkeiten geführt.

Einschränkend kommt allerdings hinzu, dass „medizinische Wirksamkeit“ ein Begriff ist, der sich zunächst nur auf eine Einzelpersonen bezieht. Er lässt sich nur aufgrund der großen physiologischen Ähnlichkeit verschiedener Menschen verallgemeinern. Deshalb gilt stets: Was bei einem Menschen hilft, kann bei einem anderen Menschen unwirksam sein oder schaden.

In weiterem Sinne wird der Begriff Wirksamkeit aber auch auf das Gesundheitswesen als ganzes bezogen. Die Wissenschaft, die sich mit den Erfolgen und Grenzen der Medizin befasst, ist die Medizinsoziologie, da medizinische Wissenschaft nun einmal innerhalb eines staatlich kontrollierten Systems praktiziert wird.

Beurteilungskriterien

Vom Gesetzgeber wird verlangt, dass sich der einzelne Arzt in seinen Entscheidungen am vorhandenen medizinischen Wissen orientiert. Als Stand der Wissenschaft wird dieses gesicherte Wissen in den entsprechenden Zeitschriften veröffentlicht oder auf Fortbildungsveranstaltungen vermittelt.

Inzwischen wurden durch die evidenzbasierte Medizin Leitlinien erarbeitet, denen ein verantwortungsbewusster Arzt folgen kann. Da das Wissen in der Medizin in den letzten Jahrzehnten stark zugenommen hat, muss er in der Lage sein, die Qualität einer vorgelegten Studie zu beurteilen, um die „Spreu vom Weizen“ zu trennen. Er muss zumindest in der Lage sein, sich auf das Wissen anerkannter Fachleute zu verlassen.

Die Aussagekraft medizinischer Studien wird von der evidenzbasierten Medizin hierarchisch geordnet. Am aussagekräftigsten sind dabei (in absteigender Reihenfolge)

1. anerkannte und methodisch hochwertige klinische Studien in ihrer Zusammenschau
2. einzelne ausreichend große, methodisch hochwertige klinische Studien (dabei handelt es sich oft um sogenannte randomisierte, kontrollierte Studien)
3. wenigstens eine hochwertige Studie ohne Randomisierung
4. methodisch hochwertige experimentelle Studien
5. mehr als eine methodisch hochwertige Nicht-experimentelle Studie
6. Meinungen und Überzeugungen von angesehenen Autoritäten aufgrund deren klinischer Erfahrung (Expertenkommissionen)
7. und am Schluss: eigene Anschauung und Erfahrung

Kriterien einer guten Studie

Die medizinische Wirksamkeit einer Behandlungsmethode oder eines Arzneimittels wird in den meisten Fällen im Rahmen von klinischen Untersuchungen überprüft.

Der Autor oder die Autoren einer Studie müssen ebenso namentlich erwähnt sein wie die Institution oder die Firma, an der die Studie erstellt wurde. Eventuellen Interessenbindungen müssen aufgeführt werden. Wichtig ist zudem, wer die Studie finanziert hat. Daneben sind unter anderem folgende Punkte bei einer Studie wichtig:

1. Sie muss (zumindest) eine exakte Frage stellen.
2. Sie muss darauf abzielen, diese Frage verlässlich zu beantworten.
3. Sie muss sich an aussagekräftigen und überprüfbaren Erfolgskriterien orientieren.
4. Sie muss ausreichend groß sein, um Zufälligkeiten ausschließen zu können
5. Sie muss die Methoden beschreiben, nach denen die Patienten für die Studie ausgesucht oder von der Studie ausgeschlossen wurden
6. Sie muss in einer anerkannten medizinischen Zeitschrift veröffentlicht worden sein, wodurch eine Kontrolle durch unabhängige Überprüfer gewährleistet ist.

Als Beispiel einer guten Studie mag hier COMET dienen.

Durch entsprechend große Studien können auch die Phänomene der Selbst- und Spontanheilung die Studienergebnisse kaum beeinflussen.

Arzneimittel ohne erfolgreichen Wirksamkeitsnachweis erhalten keine Arzneimittelzulassung. Dieser kann nur durch genehmigte klinische Studien mit von den Arzneimittelbehörden akzeptierten Wirksamkeitskriterien geführt werden.

Zahlreiche alternativmedizinische und auch Strömungen der klassischen Medizin nehmen für sich eine Wirksamkeit in Anspruch, ohne diese durch qualitativ hochwertige Studien bislang nachgewiesen zu haben. So wiesen zwei von wissenschaftlichen Medizinern und Homöopathen gemeinsam geplante und durchgeführte Studien eine dem lediglich Placebo vergleichbare Wirkung der homöopathischen Mittel nach. Bezüglich der Akupunktur wird derzeit in Deutschland eine große Studie durchgeführt, die diese auch hier strittige Frage klären helfen soll.

Wirkung ohne Nebenwirkung?

Oft liest man den Satz, dass wirksame Verfahren in der Medizin immer auch durch Nebenwirkungen belastet sind. In dieser Allgemeinheit ist der Satz falsch. Es gibt durchaus Wirkstoffe, die hochwirksam sind, aber praktisch keinerlei Nebenwirkungen haben. Gleicht man beispielsweise eine Mangelkrankheit aus, dann gibt es nur bei Überdosierungen Nebenwirkungen. Im richtigen Maß zugeführt haben diese Wirkstoffe praktisch keine Nebenwirkungen, da ja nur die fehlende oder zu wenig vorhandene Substanz ersetzt wird. Beispiele solcher Mangelkrankheiten sind Vitaminmangelkrankheiten, der Mangel an Iod oder anderen Spurenelementen und die Hormonmangelkrankheiten.

Beim Insulinmangeldiabetes zeigt sich allerdings, dass es nicht nur auf die richtige Menge des zugeführten Stoffes ankommt, sondern auch auf dessen zeitliche Dosierung.

Therapeutische Breite

Um den Abstand von der gewünschten positiven Wirkung zu der unerwünschten Nebenwirkung zu quantifizieren, gibt es den Begriff der therapeutischen Breite. So hat Penizillin eine große therapeutische Breite, das heißt auch hohe Dosen des Medikamentes werden noch gut vertragen. Digoxin hat eine geringe therapeutische Breite. Bereits bei einer Verdopplung der üblichen Dosis kommt es zu gravierenden Nebenwirkungen.

Gesetze und Urteile

1993:	Das BGH erklärt die Wissenschaftsklausel für unwirksam. Die Wissenschaftsklausel beinhaltet, dass die Krankenkassen bei wissenschaftlich nicht anerkannten Methoden nicht bezahlen mussten.
1996:	BGH: Patienten, bei denen herkömmliche Behandlungen versagen, dürfen mit „ungewöhnlichen Methoden“ behandelt werden.
1997:	Bundessozialgerichtsurteil zum Thema Behandlung von unheilbaren Krankheiten.
2000:	Oberlandesgericht Hamm: Bei Krankheiten, die so neu sind, dass bislang keine Therapie entwickelt wurde, darf mit alternativen Methoden behandelt werden.
2005:	Bundesverfassungsgericht vom 6. Dezember 2005 (1 BVR 347/98): „Es ist mit den Grundrechten nicht vereinbar, einen gesetzlich Krankenversicherten, für dessen lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche Krankheit eine allgemein anerkannte, medizinischen Standard entsprechende Behandlung nicht zur Verfügung steht, von der Leistung einer von ihm gewählten, ärztlich angewandten Behandlungsmethode auszuschließen, wenn eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder eine spürbare Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht.“

Effectiveness und Efficiency

Bei der Übertragung englischsprachiger medizinische Literatur wird sowohl efficiency als auch effectiveness mit "Wirksamkeit" übersetzt. Im allgemeinen Sprachgebrauch entspricht efficacy eher dem deutschen Nutzen (erwünschte Wirksamkeit). Im Kontext medizinischer Studien ist die Wortbedeutung nicht einheitlich, überwiegend aber folgende:

• Efficacy ist die Wirksamkeit einer Maßnahme in kontrollierten Studien
• Effectiveness (Effektivität) ist die Wirksamkeit unter Alltagsbedingungen, in routinemäßiger Anwendung^[1]
• Efficiency (Effizienz) ist das Verhältnis von Nutzen und Aufwand

1. ↑ Windeler J, Antes G: Efficacy und Effectiveness (PDF)

Siehe auch

• Vierfeldertest – Power (Statistische Teststärke)
• Schulmedizin
• Alternativmedizin
• Arzneimittelzulassung
• GBA Gemeinsamer Bundesausschuss
• Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
• Salim Yusuf
• Medicus curat, natura sanat
• Spontanheilung
• Plazebo
• Selbstversuch
• Outcome

Literatur

Yusuf S, Collins R, Peto R: Why do we need some large, simple randomized trials?, Stat Med. 1984 Oct-Dec;3(4):409-22. PMID 6528136

Weblinks

• "Unter Einäugigen ist der Doppeltblinde König"
• Medizinische Wirksamkeit
• Europäische Arzneimittelagentur
• Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft
• Gesundheitsberichterstattung des Bundes unter anderem auch Angaben zur Mortalität abrufbar
• Beispiele von medizinischen Studien
• AWMF online - Argumentationshilfen zur Vermittlung des Wissenschaftsgedankens in der Medizin (B. Lemmer)