PTC124

Strukturformel
Allgemeines
Name	PTC-124
Andere Namen	3-[5-(2-Fluor-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoesäure (IUPAC)
Summenformel	C15H9FN2O3
CAS-Nummer	?
PubChem	11219835
Eigenschaften
Molare Masse	284,24 g·mol−1
Sicherheitshinweise
Gefahrstoffkennzeichnung unbekannt R- und S-Sätze R: ? S: ?
Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen.

PTC-124 ist ein experimenteller Wirkstoff, der bei Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus vermitteln soll.

Die Substanz ist eine Entwicklung der Firma PTC Therapeutics, South Plainfield (New Jersey, USA). Sie wird als Arzneistoff gegen cystische Fibrose (CF) und Duchenne-Muskeldystrophie ins Auge gefasst und kann oral verabreicht werden.

Für beide Indikationen ist die Substanz seitens der Europäischen Kommission als Orphan Drug im Gemeinschaftsregister der EU eingetragen.^[1][2]

Als möglicher Wirkungsmechanismus wird angeführt, dass durch PTC-124 die bei cystischer Fibrose fehlende Expression des CFTR-Proteins wieder hergestellt und damit der krankhaft eingeschränkte Wasser- und Chloridionentransport aus Epithelzellen wieder normalisiert wird.^[3] Damit einher geht die Verflüssigung der bei cystischer Fibrose krankhaft zähflüssigen Körpersekrete. Einen vergleichbaren Wirkungsmechanismus in dieser Indikation weist auch das Antibiotikum Gentamicin auf, gegenüber diesem soll PTC-124 aber weniger unerwünschte Wirkungen haben und kann auch oral (anstatt wie Gentamicin inhalativ) verabreicht werden.

Im Tierversuch regte PTC-124 in den Muskelzellen von Mäusen die Bildung des Proteins Dystrophin an, dessen Fehlen für die Muskelschwäche verantwortlich gemacht wird. Deswegen soll die Substanz auch zur Behandlung der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne entwickelt werden.^[4][5]

Einzelnachweise

1. ↑ Eintrag EU/3/05/277 im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs
2. ↑ Eintrag EU/3/05/278 im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs
3. ↑ EMEA/COMP/123054/2005 Rev.3, Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der EMEA, 3. Juli 2007
4. ↑ EMEA/COMP/122996/2005 Rev.2 Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der EMEA, 3. Juli 2007
5. ↑ Welch, E.M. et al. (2007): PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. In: Nature. 447: 87–91. PMID 17450125 doi:10.1038/nature05756

Weblinks

• PTC Therapeutics Homepage

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